Allons-nous maintenir l’élan sur les nouvelles percées thérapeutiques ?

Les scientifiques ont eu une année 2021 incroyablement productive. La Food and Drug Administration a entièrement approuvé plus de 50 nouveaux médicaments – l’une des meilleures années jamais enregistrées – et a accordé une autorisation d’utilisation d’urgence à de nombreuses autres thérapies, y compris des pilules antivirales qui réduisent le risque de décès par COVID- 19 jusqu’à 89 %.

Ces thérapeutiques et vaccins COVID ont fait les gros titres. Mais d’autres percées étaient tout aussi impressionnantes sur le plan scientifique et pourraient être tout aussi transformatrices pour les patients.

Considérez le nouveau traitement injectable mensuel pour les adultes séropositifs. Il sera plus facile pour les gens d’adhérer à leurs médicaments, de rester en bonne santé et d’éviter d’infecter les autres.

Ensuite, il existe un traitement unique en son genre qui protège la moelle osseuse des dommages causés par la chimiothérapie. Le médicament pourrait éliminer l’un des effets secondaires les plus nocifs de la chimiothérapie, permettant aux patients de terminer leur traitement.

Nous avons également eu le premier nouveau traitement pour la maladie d’Alzheimer depuis 2003. Des millions de patients et leurs familles espèrent que les progrès des nouveaux traitements contre la maladie d’Alzheimer les aideront à combattre cette maladie mortelle, bien qu’ils aient récemment subi un coup dur lorsque les Centers for Medicare et Medicaid Les services ont proposé de rendre la classe de médicaments ciblant l’amyloïde interdite pour tous, sauf un petit nombre de patients de Medicare inscrits dans des essais cliniques approuvés par le CMS, ce qui pourrait prendre des années à mettre en place.

Les chercheurs ont également fait d’énormes progrès dans la lutte contre les maladies rares. Au début de l’année dernière, les régulateurs fédéraux ont donné le feu vert au premier médicament pour traiter une mutation génétique spécifique présente chez 8% des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie mortelle qui provoque le dépérissement progressif des muscles des patients. La grande majorité des patients sont des garçons et des jeunes hommes qui ne survivent généralement pas au-delà de la fin de la vingtaine.

Cette année pourrait s’avérer encore plus transformationnelle que 2021.

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Des scientifiques et des médecins viennent de transplanter un cœur de porc génétiquement modifié chez un patient humain – une percée technologique qui, si elle s’avère largement reproductible, pourrait éliminer efficacement les listes d’attente pour les greffes d’organes et sauver des centaines de milliers de vies.

Les chercheurs sont également sur le point de faire une percée dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), souvent connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig. À la fin de l’année dernière, la FDA a accordé un examen prioritaire au médicament et une décision pourrait être prise d’ici cet été.

Et il y a une réelle possibilité que nous parvenions enfin à un vaccin contre le VIH. Les scientifiques ont annoncé en décembre qu’ils avaient développé un vaccin contre un virus similaire au VIH qui s’est avéré sûr et efficace chez les animaux. Les résultats préliminaires ont montré que le jab réduisait le risque d’infection de 79%. Ce vaccin expérimental contre le VIH utilise une plate-forme d’ARNm, la même technologie qui sous-tend les deux vaccins COVID-19 les plus populaires.

Ces exemples de réussite et d’autres ne sont possibles que grâce à un environnement réglementaire et politique qui soutient l’investissement dans de nouveaux traitements. Avec des scientifiques sur le point d’effectuer autant de percées, il serait extrêmement contre-productif pour les décideurs politiques d’aller de l’avant avec des mesures législatives et exécutives bien intentionnées mais mal conçues – allant de l’affaiblissement des protections de la propriété intellectuelle à l’interdiction aux entreprises de gagner un revenu – qui -l’investissement du secteur dans la recherche tend à se tarir.

Ce serait cataclysmique pour les patients, puisque le capital privé est à l’origine de presque tout le développement de médicaments. Selon une étude récente, « 23 230 subventions (National Institutes of Health) en 2000 étaient liées par des brevets soutenus par les NIH à 41 médicaments expérimentaux, dont seulement 18 ont obtenu l’approbation de la FDA en 2020 ». Sur ces 18 médicaments approuvés en 2020 qui ont bénéficié de subventions fédérales, 44,2 milliards de dollars du financement nécessaire pour les mettre sur le marché provenaient du secteur privé, et seulement 670 millions de dollars provenaient du NIH.

En d’autres termes, les entreprises privées ont financé 98,5 % du coût de développement de ces médicaments.

Les percées médicales qui sauvent des vies ne se produisent pas par accident. Ils sont la conséquence directe d’une bonne politique publique. Les sceptiques n’ont qu’à regarder l’Europe – qui développait plus de la moitié des nouveaux médicaments du monde aussi récemment que dans les années 1970, mais en invente à peine un tiers, tandis que l’Amérique crée près des deux tiers des nouveaux médicaments – pour la preuve des dommages causés par des idées mal pensées. -out politiques.

Les scientifiques américains sont sur le point de faire de 2022 une autre année record, tant que les décideurs politiques ne jettent pas de clé dans leur travail.