Développée au Centre des sciences de la santé de l’Université de l’Arizona pour l’innovation en sciences du cerveau, la thérapie a été concédée sous licence à la startup NeuTherapeutics Inc.
Roberta Diaz Brinton. Photo gracieuseté de Tech Launch Arizona et NeuTherapeutics
Des chercheurs de l’Université d’Arizona ont développé une nouvelle thérapie pour la maladie d’Alzheimer conçue pour restaurer la fonction cognitive chez les patients à un stade précoce. La thérapie est actuellement en cours d’essai clinique de phase 2b.
Les essais de phase 2b impliquent des tests rigoureux d’efficacité dans des groupes de 100 à 300 patients.
L’équipe, dirigée par Roberta Diaz Brinton, directrice du UArizona Health Sciences Center for Innovation in Brain Science et membre de l’Institut BIO5, a découvert que le neurostéroïde alloprégnanolone, ou allo, utilisé pour traiter les femmes souffrant de dépression post-partum, favorise la connectivité entre les neurones réseaux nécessaires à la fonction cognitive en générant de nouveaux neurones et synapses chez les patients aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer.
En collaboration avec Tech Launch Arizona, le bureau qui commercialise les inventions issues de la recherche en UArizona, l’équipe a lancé une startup, NeuTherapeutics Inc., pour faire progresser la technologie afin de la rendre disponible pour les patients.
« Démarrer NeuTherapeutics est tellement excitant parce que nous ouvrons la voie pour apporter la première thérapie régénérative pour la maladie d’Alzheimer à ceux qui en ont besoin. Nous pensons que le traitement avec allo restaurera la fonction cérébrale et l’indépendance des patients », a déclaré Brinton, professeur à la Regents de pharmacologie et de neurologie. « Régénérer le cerveau, c’est régénérer une vie. »
L’équipe de développement de médicaments de l’UArizona a récemment lancé l’essai de phase 2b après avoir obtenu un financement de plus de 37 millions de dollars du National Institute of Aging et l’approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis. Cet essai fait suite à un essai réussi de trois mois de phase 1b/2a, qui a mis au point un schéma thérapeutique et une dose optimaux, et suivi les progrès du patient grâce à une imagerie cérébrale IRM et à des tests sanguins.
« Nous sommes encouragés par le fait que l’imagerie cérébrale par IRM ait fourni des preuves précoces d’une réponse régénérative chez les patients atteints d’Alzheimer traités par allo, confirmant des années de données précliniques. Il est important de noter que les données de la phase 1 ont indiqué un solide profil d’innocuité tout en ne démontrant aucun des saignements cérébraux associés aux traitements récemment approuvés contre la maladie d’Alzheimer », a déclaré Brinton. « Ces premiers résultats ont conduit à notre essai clinique de phase 2 REGEN-BRAIN pour 200 patients atteints de la maladie d’Alzheimer, qui recrute actuellement des participants. »
Approuvé comme étant sans danger pour un usage médical en 2019, allo est un stéroïde produit naturellement qui a été utilisé à fortes doses pour traiter la dépression post-partum, un trouble de l’humeur qui peut affecter les femmes après l’accouchement. Pour favoriser la régénération dans le cerveau d’Alzheimer, le médicament est administré à faible dose une fois par semaine.
« C’est formidable de travailler avec une molécule avec un solide dossier de sécurité car cela accélérera notre chemin vers l’approbation de la FDA. Surtout, notre méthode d’utilisation ne nécessite pas le long séjour à l’hôpital associé au traitement post-partum », a déclaré Brinton.
NeuTherapeutics développe actuellement de nouvelles formulations et stratégies d’administration d’allo qui garantiront un traitement facile, efficace et abordable, tout en assurant le suivi des données précliniques suggérant qu’il pourrait être efficace dans le traitement d’autres maladies neurodégénératives telles que la maladie de Parkinson.
« Nous sommes ravis d’avoir eu l’opportunité de travailler avec le Dr Brinton pour développer cette technologie et de suivre le processus de commercialisation avec elle et l’équipe de NeuTherapeutics », a déclaré Rakhi Gibbons, directeur des licences pour Tech Launch Arizona. « Il s’agit d’une étape cruciale vers un impact réel pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer et leurs soignants. »
Depuis 2012, les chercheurs de l’UArizona ont reçu 76 subventions totalisant 115 millions de dollars pour financer la recherche liée à la maladie d’Alzheimer. La maladie neurodégénérative dévastatrice entraîne une perte des fonctions cognitives et une vie indépendante et est la sixième cause de décès aux États-Unis. Il n’existe actuellement aucun remède.
La source: Université de l’Arizona, par Paul Tumarkin.
